Un equipo científico de la Universidad de Pensilvania probó una modificación genética que evita antes del nacimiento que en vida se desarrollen varios tipos de enfermedades pulmonares letales.
El estudio fue publicado en la revista especializada Science Traslational Medicine, que recogió la declaración de Edward Morrisey, investigador principal de la Upenn, quien dijo a manera de síntesis que “el truco estaba en cómo dirigir la maquinaria de edición de genes a las células objetivo que se alinean en las vías respiratorias de los pulmones”.
Las afecciones pulmonares que el equipo espera resolver, como la fibrosis quística, la deficiencia de proteína surfactante y la alfa-1 antitripsina, se caracterizan por insuficiencia respiratoria al nacer o enfermedad pulmonar crónica con pocas opciones para terapias.
Este estudio de prueba de concepto demostró que la edición genética en el útero “podría ser un enfoque nuevo y prometedor para tratar las enfermedades pulmonares antes del nacimiento”, de acuerdo a los investigadores.
Debido a que el pulmón es un órgano de barrera en contacto directo con el medioambiente externo, la administración dirigida para corregir genes defectuosos es una terapia atractiva.
“El feto en desarrollo tiene muchas propiedades innatas que lo convierten en un receptor atractivo para la edición de genes terapéuticos”, explicó William Peranteau, investigador del Centro de Investigación Fetal del Hospital para Niños de Filadelfia (EE.UU.).
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