Especialistas del Bascom Palmer Eye Institute de Miami, catalogado como el mejor hospital oftalmológico de Estados Unidos, practicaron de forma exitosa la primera terapia génica a un menor con pérdida severa de la visión y consiguieron que el paciente recuperase casi por completo la vista.
El adolescente de 14 años, Antonio Vento, viajó desde Cuba a Florida con sus padres en 2012 con una visa humanitaria con el objetivo de buscar un tratamiento para tratar el raro trastorno ocular y de la piel que padece desde que nació: epidermólisis ampollosa distrófica (DEB).
Se trata de una condición médica tan extraña que en todo el mundo solo la padece medio millón de personas y que, en el caso de Vento, no solo afectaba a su piel con la formación de “tejido cicatrizante”, sino también a sus ojos, según explicó el cirujano oftalmólogo del Bascom Palmer Eye, Antonio Sabater, responsable de la terapia del chico.
Los doctores del hospital dependiente del Sistema de salud de la Universidad de Miami (UM) y de la Facultad de Medicina Miller, le realizaron dos cirugías oculares anteriores, pero a los tres o cuatro meses volvía a reproducirse el tejido cicatrizante por la falta de producción colágeno.
“Tras la segunda cirugía decidimos no volver a operarle, y esperar a que surgiera otra opción para Antonio”, dijo Sabater en una videoconferencia. La oportunidad para el nuevo procedimiento comenzó a concretarse cuando los especialistas conocieron que el tratamiento de uso tópico que se le aplicaba a la piel estaba funcionando muy bien.
El equipo médico de Oftalmología se puso en contacto con Krystal Biotech, la firma que desarrolla tratamientos avanzados de terapias génicas de uso tópico, y comenzaron a realizar complejas pruebas de laboratorio con la formulación.
En 2022, luego de obtener resultados satisfactorios y lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos aprobase el uso de este tratamiento para el caso específico de Antonio Vento, la clínica tomó la decisión de aplicar al joven la primera terapia a partir de la formulación usada en su piel.
Visión recuperada
El primer tratamiento fue aplicado a su ojo derecho donde los especialistas eliminaron los tejidos cicatrizantes. “La recuperación fue lenta, pero a los 5 o 6 meses su visión comenzó a mejorar y a los 8 meses su visión era casi perfecta”, hasta el punto que ha recuperado el 95%-100% de la visión en ese ojo”, dijo Sabater.
Los resultados de la solución en el ojo izquierdo, debido a que ya había sufrido dos intervenciones, no fueron tan buenas, pero Vento ha recuperado hasta el momento el 50%-60% de la visión.
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“Ha sido un trabajo de dos años. Antonio se está recuperando muy bien y estamos muy felices al comprobar que ha recuperado el sentido de la vista”, precisó.
A pesar de que los resultados son preliminares, Sabater indicó que el caso de Antonio Vento “es el primero y abre nuevas posibilidades en el futuro para el tratamiento de esta y otros tipos de enfermedades oculares genéticas que afectan a la córnea”.
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