Un niño de 11 años pudo oír por primera vez, gracias a un innovador procedimiento de terapia genética realizado en el Children´s Hospital of Philadelphia (CHOP), el primero en Estados Unidos.
Aissam Dam, que nació con sordera profunda en ambos oídos debido a una pérdida auditiva hereditaria, fue la primera persona en recibir el tratamiento de terapia genética experimental, y representa una esperanza para los pacientes de todo el mundo.
John Germiller, MD, PhD , cirujano asistente y director de Investigación Clínica en laDivisión de Otorrinolaringología de CHOPy Profesor Asociado de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania, manifestó que la terapia genética para la pérdida auditiva es algo en lo que los médicos y científicos en el mundo “hemos estado trabajando durante más de 20 años, y finalmente está aquí”.
“Si bien la terapia genética que realizamos en nuestro paciente fue para corregir una anomalía en un gen muy raro, estos estudios pueden abrir la puerta para el uso futuro de algunos de los más de 150 genes que causan la pérdida auditiva infantil”.
Germiller precisó que a medida que más pacientes de diferentes edades sean tratados con esa terapia genética, los investigadores aprenderán más sobre el grado en que mejora la audición y si ese nivel puede mantenerse durante muchos años.
“Lo que hemos aprendido al seguir el progreso de este paciente ayudará a dirigir nuestros esfuerzos para ayudar a tantos pacientes como podamos”.
El procedimiento de terapia genética
Dam,quien nació en Marruecos y creció en España, se sometió a un procedimiento el 4 de octubre de 2023, en el que se colocó la terapia génica en su oído interno mediante un endoscopio. El endoscopio permitió levantar parcialmente el tímpano para insertar un dispositivo médico en un pequeño punto de entrada a la cóclea conocido como “ventana redonda”. Luego se administró una única y pequeña dosis de terapia génica directamente en su oído interno.
Cuatro meses después del procedimiento, el niño pudo escuchar sonidos por primera vez en su vida, incluyendo la voz de su padre, un automóvil que pasó y el de las tijeras que se usan para cortar el cabello.
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Funcionarios del CHOP destacaron que la pérdida de audición puede ser causada por cualquier cosa, desde enfermedad, lesión, envejecimiento, exposición a ruidos fuertes o malformaciones del oído interno.
La Food and Drug Administration (FDA), que dio luz verde al estudio, quiso iniciar la investigación primero con niños mayores, por razones de seguridad.
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